Tiedote 11.12.2015

Kansanedustaja Eeva-Johanna Eloranta (sd.) on tehnyt hallitukselle kysymyksen tappavien tautien hoitokokeilujen tehostamisesta. Jo testattujen, mutta tehokkuuden suhteen keskeneräisten lääkkeiden kokeelliseen käyttöön liittyy epätarkoituksenmukaista sääntelyä, mikä estää tappavia tauteja sairastavien potilaiden käyttää omavalintaisesti lääkkeitä julkisen terveydenhoidon kautta.

Esimerkiksi ALS-tautiin sairastuu Suomessa noin 150 ihmistä vuodessa. ALS, suomalaisittain motoneuronitauti, on yleisempi kuin useimmat kuvittelevat. Kuolinsyy se on noin kahdelle ihmiselle tuhannesta, ja se tappaa joka vuosi noin 130-140 suomalaista – enemmän kuin hukkuminen ja yli puolet siitä mitä liikenne. Sairaus iskee yleensä työikäisiin (ikähaarukka 30-70 vuotta), heikentää toimintakykyä nopeasti ja tappaa siihen sairastuneen tavallisesti noin kolmessa vuodessa.

Viimeisten vuosien aikana on tapahtunut useita tutkimuksellisia läpimurtoja, joiden ansiosta ALSin tutkimiseen ja hoitomuotojen kehittämiseen on aiempaa paremmat eväät.

– Se, mikä ei ole muuttunut, on lääkekehityksen hitaus ja kalleus. Kun ALSiin sairastuneen potilaan keskimääräinen elinaika on kolme vuotta, menee lääkkeeltä laboratoriosta markkinoille vähintään kaksi kertaa niin kauan. Prosessin kalleus johtaa myös siihen, että ALS-lääkkeiden kehitys on yksityisille lääkeyhtiöille suuri – usein liian suuri – taloudellinen riski, Eloranta kertoo.

Moni suomalainen ALS-potilas on seurannut toiveikkaana Neuraltus-yhtiön lääkekehittelyä, sillä NP001-lääke on amerikkalaisissa ns. kakkosvaiheen kokeissa lopettanut oireiden etenemisen täysin 25 prosentilla potilaista. Yhtiö on nyt ilmoittanut saattavansa lääkkeen saataville valikoiduissa Euroopan maissa Managed Access -ohjelman periaatteiden mukaisesti. Edellytyksenä on, että maasta löytyy asianmukainen lääkäritaho ohjelmasta huolehtimaan.

ALS-tutkimuksen tuki ry on ollut yhteydessä yliopistosairaalojen neurologeihin ja kysynyt, voitaisiinko myös Suomesta osallistua tämän lääkkeen kokeiluun ja tutkimiseen. Vastaukset ovat olleet yksiselitteisen kielteisiä.

ALS-potilaiden tilanne osoittaa, että tarvitaan nopeutettu, kevennetty ja korkeampiriskinen lääkehyväksymismenettely nopeasti tappaville sairauksille. On ilmeistä, että erilaisen riskiprofiilin sairaudet vaativat erilaisen riskiprofiilin hyväksyntämenettelyt. Lääkekokeiluun mukaan lähteminen on kuitenkin työlästä, byrokraattista ja juridisesti mutkikasta

– ALS-potilaalle asia on yksinkertainen: onko nopeasti tappavaa, toimintakyvyn vievää sairautta kärsivällä oikeus ja mahdollisuus kokeilla hoitoa, joka saattaa pidentää hänen elämäänsä – ja auttaa ehkä tulevaisuudessa muitakin, Eloranta linjaa.